近日，美国FDA宣布批准IL-5单克隆抗体美泊利单抗（Mepolizumab）一项新适应症，用于治疗成人和12岁及以上的嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）患者。这些患者的HES症状持续6个月及以上，且无其它明确的非血液学继发原因。

这是近14年来，美国批准的首个治疗HES患者的生物靶向药。

HES：威胁生命的罕见病

嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）是与嗜酸性粒细胞持续性增多相关的罕见病。且随着病程的进展，疾病会对身体多个器官造成渐进性损害。

HES通常会影响皮肤、心脏、肺、胃肠道和中枢神经系统，涉及皮疹、哮喘、呼吸困难、腹痛、关节炎、充血性心衰、贫血等一系列全身性症状。如不及时治疗，严重时会危及生命。

目前，HES患者通常以糖皮质激素、免疫疗法和细胞毒性疗法为主，旨在减少血液和组织中的嗜酸性粒细胞，阻止器官损伤和延缓疾病进展。

靶向IL-5的美泊利单抗

美泊利单抗是一种全人源化单克隆抗体，能通过与人IL-5结合，阻断IL-5与嗜酸性粒细胞表面受体的结合，能够降低血液、组织中的嗜酸性粒细胞水平，进而降低嗜酸性粒细胞所介导的炎症。

此前，FDA曾授予美泊利单抗快速通道资格和“孤儿药”称号。

在2015年，FDA批准美泊利单抗粉针剂上市，作为一种附加维持疗法，治疗12岁及以上严重嗜酸粒细胞性哮喘患者。

这是全球首个获批上市的靶向IL-5的生物疗法。此外，该药还批准作为一种附加维持疗法，治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA）成人患者。

发作率降低50%！关键数据亮眼

该批准是基于一项关键性3期临床试验的积极结果。研究共入组108名HES患者，随机分配接受每4周注射一次美泊利单抗或安慰剂。

旨在比较32周内经历HES发作的患者比例，HES发作定义为至少出现2次HES的临床体征和症状恶化或嗜酸性粒细胞增多。同时比较治疗期内患者至少发生一次耀斑的患者比例以及第一次耀斑的时间。

结果显示：

1、与安慰剂组（56%）相比，在32周的治疗期间，美泊利单抗组HES发作的患者（28%）比例显著降低50%。

2、与安慰剂组相比，接受美泊利单抗治疗的患者HES首次发作的时间较晚。

美泊利单抗的获批，将改变HES的治疗格局，为这群罕见病患者带来新的治疗希望。

参考资料：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-group-rare-blood-disorders-nearly-14-years.