药明康德 2023-03-06 07:30 发表于上海
特发性炎性肌病（IIM），简称“肌炎”，是一组以四肢近端肌肉受累和慢性炎症为突出表现的异质性疾病，可累及皮肤、肺脏、关节和心脏等多个系统和器官。免疫反应参与了IIM的发病过程，肌炎抗体谱包含Jo-1、PL-7、PL-12、EJ等多种类型。
抗合成酶抗体综合征（ASS）是IIM的一种特殊类型，以血清中抗氨基酰tRNA抗体阳性为主要特征，多表现为肌炎、发热、关节炎、技工手等。虽然临床可采用糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、T细胞和B细胞靶向药等治疗方式，但ASS可激发肺间质病变，病情进展迅速，死亡率高，整体治疗依然比较困难。
近日，《柳叶刀》发布来自埃尔朗根-纽伦堡大学使用嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）成功治愈ASS患者的重磅病例报道。据悉，这也是世界首例使用创新性疗法治愈ASS的案例。
患者，男性，41岁，因ASS入院就诊，表现为肌酐酶浓度升高、间质性肺病、雷诺综合征、眼眶水肿和抗Jo-1自身抗体等。入院前18个月，一直口服糖皮质激素、静脉注射利妥昔单抗等治疗，曾有过短暂性好转，但后续再继续使用利妥昔单抗和环磷酰胺无效，伴有重度肌无力，几乎无法站立，疼痛和呼吸短促。
就在传统治疗方式均失效时，CAR-T细胞疗法为患者带来了新的生机。
“CAR-T细胞来源于患者体内的免疫细胞，通过基因改造，携带嵌合抗原受体（CAR），再将细胞重新输注到患者体内，这样CAR就会允许修饰的免疫细胞靶向针对引起疾病的细胞”，本文作者之一，来自埃尔朗根-纽伦堡大学血液肿瘤系的Andreas Mackensen教授解释道。
接受CAR-T细胞疗法后，患者的症状有了极大的改善，肌肉、肺部、关节功能都开始恢复，6个月后，患者被治愈，肌肉病变完全好转，呼吸道症状改善，不再需要高浓度吸氧，肺炎问题也消失了。更令人感到惊喜的是，即使停用了所有免疫抑制药，患者的症状依然在持续好转。
事实上，这是埃尔朗根-纽伦堡大学免疫治疗中心通过CAR-T细胞疗法成功治愈的第二种自身免疫性疾病，过去他们曾用CAR-T细胞疗法治愈了系统性红斑狼疮。
