2.2.2 中国基因治疗市场规模及前景

国内基因治疗市场规模将快速扩大，预计到 2025 年将达到 178.9 亿元。2016 年-2020 年，基因治疗市场规模从 1500 万元增长到 2380 万元，增长幅度尚不明显。

随着基因治疗临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到 2025 年将达到 178.9 亿元。

图 14：2016-2025 年中国基因治疗市场规模

2.2.3 中国已上市基因治疗药物情况

中国 2 款 CAR-T 产品获批。

复星凯特的 CAR-T 产品——奕凯达®（阿基仑赛注射液）也于 2021 年 6 月 23 日获批，该药物系由复星凯特从美国 Kite Pharma 引进 Yescarta 技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向 CD19 自体 CAR-T 细胞治疗产品；药明巨诺的 CAR-T 产品——倍诺达®（瑞基仑赛注射液）已于 2021 年 9 月 3 日正式获批上市，这是中国第二款获批的 CAR-T 产品，也是中国首款 1 类生物制品的 CAR-T 产品。

瑞基仑赛注射液是在美国 Juno 公司 JCAR017 基础上，由药明巨诺自主开发的靶向 CD19 的 CAR-T 产品。

2.2.4 我国出台相应政策规范和支持基因治疗的发展

2016 年以来，国家和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗 CDMO 及基因治疗整体产业的发展。

国家级政策方面，《国民经济和社会发展第十四个五年规划和 2035 年远景目标纲要》提出加强基因组学的研究应用；《“十三五”国家科技创新规划》提出发展基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系。

上海市作为主要的生物医药产业集群，在《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》中提出，“建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程”，明确了基因治疗产业化作为生物医药领域关键核心技术攻关的高度重要性。

3.1 公司荣获多项荣誉

公司拥有一支高素质研发及管理团队，在临床前研究、临床研究、生产与质量管理、药厂建设、药品经营等方面积累了丰富的经验。

公司建立了基因载体构建、工程菌构建、微生物表达、哺乳动物细胞表达、生物制剂生产工艺及其规模化生产技术以及滴眼剂药物开发等核心技术平台，为持续开发项目提供了保障。

公司是国家火炬计划重点高新技术企业、北京科技研究开发机构、北京市裸质粒基因治疗药物工程技术研究中心、北京市国际科技合作基地、北京市生物医药产业 G20 创新引领企业、北京市“专精特新”中小企业。

3.2 公司重点在研产品 NL003 未来有望成为重磅产品

我国严重下肢缺血性疾病的患病人数将不断增加。NL003 主要开发适应症为严重下肢缺血性疾病（Critical limb ischemia，CLI），包括静息痛、溃疡患者、间歇性跛行的下肢缺血性疾病适应症。

在外周动脉疾病（Peripheral artery diseas，PAD）中，下肢缺血性疾病在临床上最为常见，是由各种原因导致的下肢动脉狭窄或闭塞、血流灌注不足，从而导致下肢间歇性跛行、疼痛、溃疡或坏疽等缺血表现的一类疾病。

研究结果表明传统的心血管风险因素（如吸烟、高血压、糖尿病和血脂异常等）和人口老龄化是全球 PAD 患病的驱动因素。

随着我国人口逐渐步入老龄化阶段，PAD 已成为一种严重的 公共卫生问题。跟据北芯生命上市发行说明书披露的数据，2017 年中国 PAD 患病人数达4711.3 万人，预计到 2030 年中国 PAD 患病人数将会达到 6230 万人。

CLI 是下肢 PAD 进展至最为严重的缺血阶段，在临床症状上主要以腿部和脚部静息痛、溃疡及坏疽为主，随疾病的进展，感染、溃疡和坏疽逐渐恶化，严重者需要进行截肢，给患者和社会造成极大的负担。研究结果表明，PAD 患者中预计有 10-20%将发展为 CLI。

针对 CLI 患者现有的治疗手段未满足医疗需求，急需新的治疗手段。

依据 2015 年中华医学会外科学分会血管外科学组制定《下肢动脉硬化闭塞症诊治指南》，针对下肢 PAD 进展至最严重阶段 CLI 的治疗，治疗目的为保肢，当技术可行时，应对所有 CLI 患者进行血运重建。在患者一般情况稳定的前提下，对心脑血管疾病的治疗不应该影响 CLI 的治疗。

CLI 的治疗包括药物治疗、腔内治疗和外科手术治疗。CLI 的药物治疗目的是缓解静息痛、促进溃疡愈合，以及辅助救肢。

CLI 治疗的目的是保肢，当技术可行时，应 对所有 CLI 患者进行血运重建，具体操作方法包括血管腔内介入治疗和动脉旁路外科手 术治疗两种。在许多医疗中心，腔内血运重建已成为 CLI 患者血管重建的首选方案。

外科手术治疗是治疗威胁肢体的严重缺血患者的传统方法。CLI 的药物治疗仅能延缓下肢动脉闭塞的病程进展，不能从根本上解决动脉硬化闭塞症血管的狭窄、闭塞。

血管腔内治疗是采用 PTA、支架植入、斑块切除术、激光成形术等技术进行血运重建，但远端通畅率较低，耗资巨大且容易再闭塞，而外科手术治疗创伤较大，老年、体弱者不适。对于不适合血运重建及血运重建效果不佳或术后复发者，病变多累及下肢远端小动脉，缺乏安全和有效的治疗方法，这部分患者面临截肢的危险，甚至危及生命。

因此，针对 CLI 患者的治疗，尽管血运重建是目前治疗重症下肢缺血的最佳方案，但要根据患者的临床 症状和全身情况选择，并不是适用于所有患者。

血管流入/流出道的条件差、合并症、高龄等因素无法接受外科血管重建的 CLI 患者比例达到 20%-40%，因缺少其他治疗手段，无法接受外科干预或手术失败的患者将直接面临截肢的风险，无有效治疗手段的患者截肢率最高可达 40%。这部分患者 1 年死亡率超过 20%，五年的死亡率则达到 40%-70%。临床上存在着显著的未满足医疗需求，国内尚无潜在治愈性药物上市，患者急需新的治疗手段。