NL003 和其他治疗 CLI 手段相比，具有多项优势，有望从基因层面治疗 CLI。

NL003 是 公司研发的裸质粒基因治疗产品，通过在缺血部位的局部肌肉注射本品，质粒转染横纹 肌细胞并持续表达和分泌具有血管生长作用的肝细胞生长因子 HGF 蛋白，促进新生血管 再生，在缺血部位形成侧支循环，建立“分子搭桥”机制，增加缺血部位的血流供应， 以达到治疗缺血性疾病的目的。

NL003 和其他治疗手段相比，具有如下优势：

①从结构方面看，本品含有内含子序列，在高表达量的同时可表达两个异构体，具有协同效应， 产生更高的生物学活性。

②从安全性方面看，本品采用局部肌肉注射，由于 HGF 蛋白的半衰期较短，因此本品为局部表达，只能在给药部位表达 HGF，不影响其他组织细胞，安全性高，并且临床前药代动力学试验和毒理学试验，I 期和 II 期临床试验研究证明了本品的安全性。

③从用药剂量方面看，NL003 采用下肢缺血部位多点肌肉注射，每两周给药一次，一个周期内共给药 3 次，所有给药流程均可在门诊完成。

由此可见，NL003 治疗 CLI，给药次数少（共 3 次），无需住院且能够实现一个周期给药后患者长期获益。

④从治疗便利性方面看，NL003 作为一种基因治疗产品，可通过在缺血部位的横纹肌细胞中表达 HGF 蛋白，促进新生血管，逐渐形成新的血管网络，改善缺血部位的血流供应，实现对缺血性疾病的治疗。

与传统手术治疗比较，本品治疗方式简便，病人依从性高。

图 18：NL003 作用机理

NL003 临床 II 期试验数据良好，有望在 2022 年上市。

NL003 治疗 CLI 的临床 II 期试验结果显示，对 CLI 的疼痛和溃疡具有良好改善作用，首次给药第 60 天至 180 天，所有 NL003 给药组对比安慰剂组均能显著缓解疼痛，第 180 天后在不服用镇痛药物前提下静息痛完全消失率可达 56.25%，溃疡完全愈合率可达 66.67%，均显著高于安慰剂组。

NL003 现阶段处于在临床 3 期，2022 年有望申报上市。

（1）研发失败风险。

医药行业是技术密集型、资金密集型、人才密集型行业，新药研发具有周期长、投资大、难度高的特点。在研发过程中可能存在因研发技术路线出现偏差、关键技术难点未能攻克、研发进度缓慢等因素而导致研发失败的风险。

公司核心产 品 NL003 还处于在研状态，若公司未来无法较好地应对新药研发过程中存在的风险，将对公司新产品的推出造成不利影响，从而导致公司市场竞争力下降。

（2）产品注册风险。

新药上市前还需经过申报、审评、审批等阶段。同时，药品每经过一段时间需进行再注册，以保证相关注册有效、药品能够持续在市场上进行销售。近年来，我国药品注册审评制度不断调整，主管部门对研发过程的监管要求也持续提高。由于药品研发周期长，可能面临相关药品审评制度的变动，从而影响新药注册进度。

（3）市场竞争风险。

公司在创新药市场面临多方面的竞争，部分竞争对手可能拥有更雄厚的财务、研究及其他资源，更灵活的定价，更大的营销力度，更高的品牌知名度以及已成功将新药商业化的经验，并可能通过提高其服务表现或降低服务成本更快适应新技术或客户需求的变化。如果公司无法在创新药领域持续推出新药并保持产品的不断改进，或者无法投入更多的财务、人力资源以持续取得市场认可，即使公司的新药成功商业化，也可能随着时间的推移而变得过时从而影响公司的市场份额，进而对公司的业务、财务状况及经营业绩产生不利影响。

（4）公司在未来一定期间可能无法盈利或无法进行利润分配的风险。

公司仍处于产品研发阶段、研发支出较大，公司创新药尚未获得商业销售批准，亦无任何药品销售收入，因此，公司未来一定期间无法盈利或无法进行利润分配。

公司未来亏损净额的多少将取决于公司药品研发项目的数量及范围、与该等项目有关的成本、获批产品进行商业化生产的成本、公司产生收入的能力等方面。如公司在研药品未能完成临床试验或未能取得监管部门批准，或未能获得市场认可及商业化，公司可能将始终无法盈利；即使公司未来能够盈利，但亦可能无法保持持续盈利。

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