这是一种早期基本无症状，不大产生压迫感和出血，难以早期被发现的胃肠道肿瘤。由于诊出率较低，被发现时往往已错过最佳治疗时机。而以往临床上，患者在接受三线治疗耐药后，却面临着无药可用的窘境。

5月15日，在武汉召开的“再鼎胃肠间质瘤高峰论坛暨擎乐（瑞派替尼）中国上市会”上，百余位胃肠肿瘤领域专家与临床医生汇聚一堂，围绕胃肠间质瘤的诊疗现状与新药带来的治疗曙光，进行深入讨论和交流。

隐匿*手

发现主要靠胃肠镜

胃肠间质瘤(GIST)是发病率仅次于胃癌和结直肠癌的消化道恶性肿瘤，以胃和小肠最为多见，占胃肠道恶性肿瘤的1%-3%，属于少见肿瘤，好发于50岁以上的人群。我国每年约有2-3万名新诊断患者，此外还有估计超过10万名正在进行治疗的胃肠间质瘤患者。

陶凯雄

华中科技大学同济医学院附属协和医院普外科主任、胃肠外科主任

“它最大的特点就是症状隐匿，不易被察觉。”中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专委会常委，华中科技大学同济医学院附属协和医院普外科主任、胃肠外科主任陶凯雄教授介绍，胃肠间质瘤也是一种恶性肿瘤，但和我们常见的癌症不同，大家常说的癌是生长在器官的上皮层，而胃肠间质瘤是长在间叶组织。

大多数间质瘤会向外长，而腹腔的内部空间比较大，很可能长到几公分都没有任何症状。而做一般影像学检查，发现小的间质瘤可能性也比较小，这就导致许多患者确诊时已是晚期。因此，胃肠间质瘤主要的发现途径还是通过胃肠镜，陶凯雄教授建议，42岁以上人群应做一次胃肠镜，如果无异常3-5年再做一次，“胃肠镜不止是能早期发现胃肠间质瘤，同时也是胃癌、肠癌和食管癌的筛查金标准。”

术后易复发

全程管理很重要

“手术不是治疗的结束，恰恰是新的开始。”陶凯雄教授介绍，目前，临床上治疗胃肠间质瘤是以外科手术治疗为主，但术后仍有较高的复发或转移比例，因此为患者提供全程化、规范化的诊疗指导非常重要。

张鹏

华中科技大学同济医学院附属协和医院胃肠外科副主任医师

“如果管理的好，可以让胃肠间质瘤成为像糖尿病一样的慢性病，临床上，我们遇到存活十年以上的患者不在少数。”中国抗癌协会胃肠间质瘤专业委员会委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院胃肠外科副主任医师张鹏介绍，他所在的协和医院胃肠外科，从2005年就开始关注这个疾病，在主任陶凯雄教授的牵头和指导下，科室于2015年成立了中南六省第一个胃肠间质瘤专病门诊，固定在每周四上午接诊，从开始只有几个病人，到现在每次都有六七十个患者前来挂号问诊，专病门诊为胃肠间质瘤患者的后续随访、用药全程化管理，提供了规范化的专业指导。

胃肠间质瘤具体发病机制尚未明确，约85%的胃肠间质瘤有酪氨酸激酶受体的基因突变，尚无法实现有效预防。因为该病对放疗和化疗均不敏感，因此，对于不可切除、转移或复发的晚期胃肠间质瘤患者，临床以分子靶向治疗为主，目前常采用的药物包括伊马替尼、药物舒尼替尼以及瑞戈非尼，分别作为了胃肠间质瘤的一线、二线和三线治疗，也为患者带来了不错的生存获益。

治疗新曙光

耐药后不再无药可用

2021年3月31日，国家药品监督管理局批准了擎乐（瑞派替尼）的新药上市申请，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠间质瘤成人患者。

作为中国大陆首个获批上市的胃肠间质瘤四线治疗药物，瑞派替尼填补了中国患者在这一疾病治疗领域的空白。

陶凯雄教授指出：“临床上，尤其是晚期耐药的胃肠间质瘤患者，在接受一二三线靶向药物治疗后，仍可能继发新的基因突变，导致对原来药物产生耐药。在瑞派替尼出现之前，由于耐药复杂性以及传统治疗方案的局限性，后续缺乏有效治疗方式。”

张鹏副主任医师介绍道，大部分的胃肠间质瘤由一系列突变驱动，其中最常见原发突变的为KIT激酶突变和PDGFRα激酶突变。瑞派替尼是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和活化环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶，并且可以全人群适用。目前2020版《NCCN软组织肉瘤临床实践指南》已把瑞派替尼作为唯一首选的四线治疗方案，同时NCCN（美国国家综合癌症网络）和CSCO（中国临床肿瘤学会）也将瑞派替尼列为一类推荐。

梁怡

再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁

再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡表示：“由于缺乏有效的后线药物，患者在治疗上存在着巨大的未满足需求。瑞派替尼的上市让这些三线治疗之后胃肠间质瘤患者有药可用，对整个胃肠间质瘤领域具有里程碑式的意义。”

极目新闻记者 晏雯