“我必须跑得更快，才能跑赢时间，抢救更多患者！”

很多人并不知道武汉市金银潭医院张定宇院长是一位渐冻症患者，新冠前线，他怕行动缓慢被别人误解，才透露自己是因为渐冻症才行动不便。因为病情走得慢，他需要跑得更快，跟时间赛跑，争分夺秒救治更多病人。

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正是因为这种舍己救人的无私精神，在2020年的全国抗击新冠肺炎疫情表彰大会上，他被授予了“人民英雄”国家荣誉称号。

1、走路姿势异常查出渐冻症

2017年，张定宇的妻子程琳发现丈夫最近走路一拐一拐，总有种说不出的怪异。为了安心，她还是为丈夫约了检查。

报告出来时，“渐冻症”三个字让两人无语凝噎，作为医务人员的他们很清楚，“到晚期的时候，身体无法通过意识移动，只能干躺在床。”

2、隐瞒病情，战斗在疫情一线

疫情在武汉爆发时，张定宇已罹患渐冻症2年多，双腿日渐萎缩的他，竟隐瞒着病情，走到了新冠抗疫的第一线。每每有人问他：腿怎么了？他都是笑着搪塞：老了，膝关节不好。

他比任何人都清楚，渐冻症无药可治。然而病魔没有让张定宇就此退让，面对疫情肆虐，他毅然走上了抗疫前线，与同事们救治了两千余名患者。

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3、规范治疗，绝境中充满希望

在多舛的命运面前，张定宇和妻子的爱情以平淡微小的光芒，驱散原本的黑暗。坚持服药，按照渐冻症的标准规范治疗，定期做按摩治疗，每一次治疗，张定宇都抱着“生”的希望，期盼还可以陪伴妻子很久很久。

值得庆幸的是，经过治疗，张定宇的病情得到了控制，以前下肢肌纤维萎缩，右腿比左腿细，现在已经恢复到一样粗，甚至还能骑自行车出门。

“我只是一名普通的医生，做了普通的事情。”张定宇目前已经卸任武汉市金银潭医院院长职位，担任湖北省卫生健康委员会副主任，他表示没想过自己会成为英雄，大家都是普通人，只是越普通，我们越要珍惜，感受生活的美好。

渐冻症，也叫肌萎缩侧索硬化，它被世界卫生组织列为世界五大绝症之首，排名比癌症、艾滋都靠前，和张定宇一样，著名物理学家霍金也患上过渐冻症，因为渐冻症，霍金被困在轮椅上几十年，但是大多数患者都没有他们幸运。

上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科陈晟医师解释“渐冻症”是一种运动神经元疾病。人的脊椎中存在着运动神经元，负责控制和调节我们的动作行为。当这个神经元发生异变，就会导致运动乏力，肌肉萎缩，甚至会影响语言、吞咽和呼吸的功能。

中国的渐冻症患者约有20多万，这个数字还在逐年递增。让人痛心的是，迄今为止，“渐冻症”的治疗都没有成功的案例，约八成患者会在发病后5年内死亡。

虽然渐冻症是世界五大绝症之一，但医学界从未停止对它的探索。目前，利鲁唑和依达拉奉是被证实可以治疗“渐冻人”的两种药物，对于延缓疾病进展和延长生存期有很好的效果。

另外，早期积极的康复治疗包括中医推拿也可能延缓渐冻症患者肢体神经功能的衰退速度，改善肢体酸痛等症状，对改善病人的生活质量有帮助。值得一提的是，渐冻症作为罕见病，治疗所使用的药物往往非常昂贵。

近日，国家药监局药品审评中心的信息显示，诺华药业在中国递交的“OAV101注射液（Zolgensma）”的临床实验获得受理。OAV101注射液是目前全世界唯一一个被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。这也是一种非常罕见的疾病，在幼儿期的发病率为每10万人中1至2人。

正是因为疾病罕见，治疗效果不理想，新药的问世，也注定了它的天价定位。据FDA披露的消息，该药定位为212万美元（约1300万人民币），被称为“制药史上单价最贵”的药物。

OAV101注射液并不是唯一的一款罕见病天价药。由于罕见病发病率较低，需求者少，新药研发困难重重，投入与失败率呈正比，导致药企研发大部分药企都不愿投入大量资源，相应的治疗药物种类少，价格高。

针对罕见病的困局，想要通过医保来全面支付是非常困难的，目前世界上被人们所认识到的罕见病上千种。这其中，不乏“无药可治”的罕见病，“健康中国”是一个宏伟的目标，但守护罕见病患者的健康又谈何容易？

参考资料：

[1]《朗读者张定宇：人民英雄背后，看见百转千回的爱情》.央视综艺朗读者.2021-10-10

[2]《【健康】“渐冻症”是怎样一种疾病？如何做到早期识别？》.上海发布.2018-03-14

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