目前我国药监局已批准一款基因编辑疗法产品进入临床试验，此款产品叫ET-01，目前处在研发阶段，主要针对的是输血依赖型β地中海贫血病，有望改变患者在传统治疗过程中对输血的依赖，避免异基因造血干细胞移植的免疫排斥风险。

4、地中海贫血患者日常注意事项

患者应保持健康生活习惯，适当运动，加强自身抵抗力。适当补充叶酸，预防巨幼红细胞性贫血。适当补充钙、锌和维生素D预防骨质疏松，日常注意饮用茶水会影响铁吸收。

日常应注意自身有无头晕乏力及食欲不振等症状，定期复查时复查血常规、铁蛋白、生长发育及骨发育、视力及听力等检测项目。限制含铁药物的使用及限制进食含铁食物，禁用氧化性药物(如乙酰水杨酸等)避免加重患者贫血。

重型病例需反复输血，使血红蛋白维持在6~8克/分升。以维持生理功能，密切关注输血情况，避免发热、过敏、感染及溶血反应，避免严重发展导致循环超负荷危及生命。