一类名为PCSK9抑制剂的降胆固醇药物可以显著降低低密度脂蛋白的水平。2015年，FDA批准了再生元（Regeneron）的Praluent（alirocumab）以及安进（Amgen）公司的Repatha（evolocumab），治疗不耐受标准他汀类药物疗法的患者，或需要更多的药物来控制胆固醇水平的患者。
Esperion公司则有望带来一款疗效接近，成本更低的疗法。因此，这家公司的3期临床试验非常受到关注，该试验正在测试一种药片，该药片将其实验性二甲戊酸与默沙东的Zetia（一种15年前获批的胆固醇药物）相结合。Esperion公司预计这种组合的疗效可能与PCSK9抑制剂相当，但价格要便宜很多。
这种积极的推测主要是基于2期临床数据，该数据表明该药物与Lipitor（阿托伐他汀）联合使用，经过6个星期的治疗后患者的LDL水平降低了64％，这与PCSK9抑制剂的研究数据相当。由350名患者参与的3期临床试验将提供更清晰的数据，并将其与单用 bempedoic acid，单用依泽替米贝（ezetimibe）和安慰剂进行比较。
临床试验：BELEIVE，MEDALIST
疾病领域：β-地中海贫血/骨髓增生异常综合征
研发公司：Acceleron Pharma
预计数据：2018年年中
患有β-地中海贫血这种遗传病的人通常需要每月输血来预防致命性贫血。更重要的是，他们还需要铁螯合疗法来排除输血可能导致的铁负荷（铁的堆积往往是这些患者的主要窒息原因。）
Acceleron Pharma正在进行luspatercept药物的临床试验。Luspatercept是一种基于蛋白质的药物，通过定期皮下注射给药，旨在促进罕见类型贫血患者红细胞的产生。在2期临床研究中，该药物显示可能有助于患有β-地中海贫血或另一种引起贫血的骨髓增生异常综合症，而这种疾病目前没有任何获得批准的治疗方案。在这项研究中，服用luspatercept的患者需要输血的量更少，并产生更多的携氧血红蛋白。Acceleron及其合作伙伴新基（Celgene）目前正在进行luspatercept的三个3期临床试验，其中一项名为BELIEVE（针对β地中海贫血患者）和另一项名为MEDALIST（针对骨髓增生异常综合征患者）的临床试验预计将在2018年中期公布数据。
临床试验：STR1VE
疾病领域：脊髓性肌萎缩（SMA）
研发公司：Avexis
预计数据：待定，2018年
2016年12月，Biogen公司和Ionis Pharmaceuticals公司的Spinraza（nusinersen）获得FDA的批准，创造了有史以来首个适用于脊髓性肌萎缩症的药物。患有最严重的婴儿型SMA的患儿生命超不过两岁。相对温和的疾病症状将剥夺人们独立行走和行动的能力。因而该药物是一项医学突破：nusinersen是一种基于RNA的疗法，一年使用数次，通过脊髓输注，可能会减缓多种类型SMA的发展。
上个月，AveXis公司开始对最严重的婴儿型SMA患儿进行AVXS-101疗法的STR1VE临床3期试验。AVXS-101是一种基因疗法，有望持久起效。从一个小的1期临床试验开始，该研究就非常引人注目：进行AVXS-101治疗的所有15例患儿（年龄在20个月左右）全部存活且没有不良反应，这意味着他们一天中的大部分时间都不需要依靠呼吸机呼吸。而且没有重大安全问题出现。
STR1VE试验的研究人员说，历史上患有这种罕见基因疾病的患者如果不进行治疗，只有8％的生存率。AVXS-101是否会在更大、更长的试验中取得成功？我们拭目以待。
临床试验：STEADFAST
疾病领域：阿兹海默病
公司：vTv Therapeutics
数据预计：2018年上半年
阿兹海默病协会（Alzheimer’s Association）估计美国有500万人患有这种疾病，到本世纪中叶可能达1600万人。此外，这种疾病还会对家庭成员和其他无偿照顾者造成健康损害和生产力的丧失。治疗阿兹海默病新药的临床失败更突显了此任务的紧迫性。
2018年首个大型阿兹海默病数据有望来自一个叫azeliragon的药物。最初，辉瑞（Pfizer）花了几年的时间对其进行试验，却在2011年碰壁。该药的发现者TransTech Pharma将其收回，并于2015年开始了800人的3期临床研究。（TransTech公司也与另一家北卡罗莱纳州的生物技术公司合并，改名为vTv）。辉瑞的前首席执行官Jeff Kindler博士是vTv公司的现任执行主席。
Azeliragon可以阻断被称为RAGE的脑受体。vTv认为阻断RAGE可以攻击阿兹海默病的三种方式有：破坏淀粉样蛋白片段的毒性积累；减慢疾病中涉及的不同tau蛋白的分解；并减轻脑部炎症。最近，一批研究人员呼吁阿兹海默病领域要一次性考虑多个靶点，而不是用流行的“一刀切”的方法与淀粉样蛋白进行斗争。
临床试验：NCT02781584，NCT02854605
疾病领域：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
研发公司：Gilead Sciences
数据预计：2018年上半年
